Муковисцидоз: Генная терапия показывает свои результаты.

 mucoviscidose лечение

При лечении муковисцидоза британские ученые впервые применили методы генной терапии и они уже показывают свои первые результаты.

Муковисцидоз представляет собой наследственное заболевание легких, в основе которого лежит мутация гена CFTR, называемый иначе ген трансмембранного регулятора муковисцидоза, и проявляющееся в раннем детском возрасте. Результатом мутации этого гена является нарушение структуры и функции белка, что приводит к сгущению слизи в легких и затруднению ее выведения.

В итоге происходит нарушение функции дыхания и развитие клинических симптомов заболевания. Застаивание слизи в легких является идеальным для размножения в ней бактерий, что усложняет течение заболевания частыми инфекционными процессами в легких и дополнительным повреждением легких.

Position: google_ads2 [ Style: xhtml outline]
На сегодняшний день муковисцидоз-частая причина смерти детей в возрасте 15 лет и младше. Носителем поврежденного гена муковисцидоза является каждый 20 человек, но не всегда это приводит к заболеванию-для того, чтобы это произошло, необходимо унаследовать оба гена от обоих родителей, во всем мире от этого заболевания страдают 90 000 детей.

Но сегодня появилась надежда на излечение этого заболевания с помощью генной терапии.  Сейчас исследования успешно проходят во 2 фазе тестирования. Ученые королевского колледжа Лондона упаковали ДНК-молекулы с исправленным геном в крошечные жирные капельки, что делает их идеальными для ингаляций.

Для исследования отобрали 136 детей в возрасте от 12 лет и старше и разделили их на 2 группы: первая группа получала лечение с помощью ингаляции исправленного гена, вторая же группа лечилась стандартными методами.

Результаты сверили через год от начала исследования и охарактеризовали их как отличные-у детей первой группы значительно улучшилась функция легких за счет улучшения вязкости слизи в легких, лучшего ее отхождения, что привело к устранению частых инфекционных процессов в легких и улучшению функции дыхания.

Сейчас исследования проходят во второй фазе тестирования, во время которой ученые хотят провести исследования с высокими дозировками исправленного гена и возможность комбинирования генной терапии с другими методами лечения, успех которого даст надежду на исцеление многим тысячам детей.

Берегите себя и будьте здоровы! 

Прочитано 282 раз
Оцените материал
(0 голосов)

Читайте также

Оставьте свой комментарий

Оставить комментарий от имени гостя

0
  • Комментарии не найдены